成功例は存在する。ただし、まだ1件
前編では米国AIバイオ産業を4つのレイヤーに分けて整理しました。本稿ではその中核であるレイヤー3、AI創薬プラットフォームについて「実際に臨床で成果が出ているのか」を検証します。
材料にするのは、企業の主張やプレスリリースの表現ではなく、公表された臨床データと開発の中止・継続という結果のみです。
結論を先に述べると、成功例は存在するが、まだ1件です。 そしてその1件は、上場米国株では買えません。
この記事のポイント
- 唯一の成功例はRentosertib（Insilico Medicine）。 AIが標的（TNIK）を同定し、AIが分子を設計した医薬品が、特発性肺線維症の第IIa相でFVC +98.4mL（プラセボは-20.3mL）を達成。2026年7月に第III相を開始
- ただしInsilicoは香港上場（HKEX:3696）。 米国株としては買えない。前編で指摘した構造がここに端的に表れている
- 最大の失敗例はRecursion。 2025年5月に臨床3プログラムを中止、株価は当日13.4%下落。「データと計算力があれば臨床成功率が上がる」という仮説への重い反証
- 臨床入りしたAI関連資産117件のうち、第II相完了はわずか8件（6.8%）。 強気論も弱気論も、現時点では十分な証拠を持っていない
- AI由来の定義そのものが未確立。 FDAの承認記録もClinicalTrials.govも「AI由来」を分類していない
検証の4段階
| 段階 | 到達内容 | 投資判断上の意味 |
|---|---|---|
| レベル1 | AIが候補化合物を設計 | 技術デモ。ほぼ全社が達成済み |
| レベル2 | 治験入り（第I相投与開始） | 安全性のみ。有効性情報はゼロ |
| レベル3 | 第II相で有効性シグナル確認 | 最初の実質的な関門 |
| レベル4 | 第III相成功・承認取得 | 2026年時点で到達例なし |
ニュース記事の「AI創薬の候補が臨床に到達」という表現は、ほぼすべてレベル2を指します。IND申請から承認・上市までは平均7〜10年です。
6つのケース判定（要約）
| 対象 | 判定 | 要点 |
|---|---|---|
| Rentosertib（Insilico） | レベル3 到達 | 第IIa相でFVC改善。第III相開始 |
| Recursion（RXRX） | レベル3 未達 | 臨床3件中止。有効性不足が理由 |
| BenevolentAI／BergenBio | 開発終了 | 主力プログラムが臨床で脱落 |
| Absci（ABSI） | レベル2 到達 | 半減期65日超は設計技術の証左だが有効性データではない |
| Schrödinger／zasocitinib | 帰属が論点 | 第III相成功。ただし開発主体は武田薬品 |
| 業界全体（117件） | 判定不能 | 第II相完了は8件のみ |
暫定結論
| 論点 | 現時点の評価 |
|---|---|
| AIは探索段階を効率化するか | おおむね支持される |
| AI由来薬はヒトで効くか | 1例のみ支持。母集団としてはデータ不足 |
| AIは臨床成功率を高めるか | 証拠なし |
| データ量と計算力が競争優位か | 否定的な証拠あり |
| 承認取得の実績 | ゼロ |
レイヤー3（AI創薬プラットフォーム）は、2026年時点では「投資テーマ」ではなく**「観察対象」**の段階にある、というのが本稿の結論です。
レポート全文はこちら
6つのケースそれぞれの臨床データ詳細、Recursionが中止した3プログラムの個別の失敗理由、業界全体の通過率ファネル、「AI由来」の定義をめぐる3つの構造問題、そして「WHAT TO WATCH」6項目を収録した完全版レポートをご用意しています。
👉 AI創薬は本当に効いているのか ―― 4つの臨床ケースで検証する（完全版レポート）
シリーズ構成
- 前編：産業地図 ―― 誰がどのレイヤーにいるのか
- 中編：技術検証編（本稿） ―― AI創薬は実際に成果を出しているのか
- 後編：投資判断編 ―― 赤字先行企業をどう評価するか
本記事は情報提供を目的としたものであり、特定の有価証券の購入・売却を推奨するものではありません。臨床試験の結果は将来の承認可能性を保証するものではなく、開発段階の医薬品は中止・失敗のリスクを常に伴います。投資に関する最終的な決定は、ご自身の判断と責任において行っていただきますようお願いいたします。
